美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受该公司针对 PRGN-2012（非专利名称：zopapogene imadenovec †）的生物制品许可申请 (BLA)，PRGN-2012 是一种用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病 (RRP) 的试验性 AdenoVerse ®基因疗法。FDA 对该 BLA 给予优先审查，并将处方药使用者付费法案 (PDUFA) 目标行动日期设定为2025 年 8 月 27 日。
RRP 是一种罕见的肿瘤疾病，由人乳头瘤病毒 (HPV) 6 或 11 感染引起。其特征是整个呼吸消化道都有乳头状瘤，主要影响喉部、气管和肺部。PRGN-2012 是一种基于腺病毒载体的基因疗法，有望诱导针对 HPV 6 或 11 感染细胞的免疫反应。
展开剩余66%BLA 得到了关键性 1/2 期试验（http://ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04724980）数据的支持，该试验评估了 PRGN-2012 对 18 岁及以上 RRP 成人患者的安全性、耐受性和有效性，这些患者在研究治疗的前 12 个月内至少接受过 3 次 RRP 相关手术。第 1 期部分是剂量递增试验，以评估 2 种不同剂量（1×10 11和 5×10 11粒子单位），而第 2 期部分评估了推荐剂量的 PRGN-2012 治疗。主要终点是完全缓解率（定义为治疗后 12 个月内不需要手术干预来控制 RRP 的患者比例）。
研究结果显示，在接受 PRGN-2012 推荐剂量 5×10 11粒子单位治疗的患者中，51% (18/35) 的患者获得完全缓解。对于该研究的单独第 1 和第 2 阶段部分，完全缓解率分别为 50% (6/12) 和 52% (12/23)。
此外，与治疗前 12 个月相比，接受 PRGN-2012 治疗后 12 个月内，86% (30/35) 的患者接受 RRP 手术的需要显著减少（P <.0001）。RRP 手术干预次数从中位数 4（治疗前 12 个月）降至 0（治疗后 12 个月）。值得注意的是，接受 PRGN-2012 治疗的患者乳头状瘤生长情况（以 Derkay 评分衡量）和生活质量（以语音障碍指数-10 评估）也显著改善（P 值均<.0001）。
至于安全性，PRGN-2012 耐受性良好，最常见的治疗相关不良事件是注射部位反应、疲劳、发冷和发烧。
Precigen 总裁兼首席执行官 Helen Sabzevari 博士表示：“优先审查资格证明 FDA 认识到 RRP 患者群体存在大量未满足的需求。PRGN-2012 治疗已显示出显著、持久的临床益处。我们期待在未来几个月的 BLA 审查期间与 FDA 合作，并希望向 RRP 患者群体推出首个 FDA 批准的治疗方案。”
参考来源：‘FDA grants Priority Review to Precigen’s BLA for PRGN-2012 for the treatment of adults with recurrent respiratory papillomatosis with PDUFA target action date set for August 27, 2025. News release. Precigen.
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。如有需要可以咨询一下香港登越药业，专业提供各类进出口服务。
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